고려대학교(총장 염재호) 연구진이 유전자 치료제로 사용될 수 있는 부작용이 없는 새로운RNA 간섭물질을 개발했다.
고려대 생명과학대학 생명과학부 지성욱 교수의 주도로 진행된 이번 연구는 네이처 자매지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’ 12월 18일자에 게재됐다.
고려대 생명공학연구소 이혜숙 연구원과 석희영 고려대 생명공학연구소 연구교수가 제1저자이며 지성욱 고려대 교수와 ㈜인코드젠 장은숙 대표가 교신저자로 참여했다. 연구진은 이번 연구 결과로 Nature Communications 게재 외에 국내 특허 및 해외 특허 출원을 완료했다. 이번 연구는 부분적으로 성균관대 삼성융합의과학원, 삼성서울병원과의 공동연구 형태로 미래창조과학부, 보건복지부, 중소기업청의 지원으로 이뤄졌다.
RNA를 이용한 유전자 치료법은 세포 내의 '마이크로RNA(miRNA)'라는 생체 물질에 의해 일어나는 유전자 억제 현상(간섭현상)을 이용해 인위적인 외부RNA 간섭 물질(siRNA)을 주입해 암, 대사질환, 바이러스 감염 등의 다양한 질병을 치료하는 기술이다. siRNA 치료 기술은 질병 유전자를 억제하는 우수한 치료 효과를 보이지만, 불가피하게 세포 내에서 마이크로RNA로 오작용하여 원치 않는 유전자의 기능까지 억제하는 부작용을 필연적으로 가지고 있었다. 이로 인해, RNA간섭 물질의 부작용을 줄이기 위한 여러 방법들이 제시 되었으나, 지금까지 이를 완벽히 없애는 방법이 없어 RNA 신약의 치료 기술 상용화에 많은 어려움을 겪어 왔다.
연구진은 그 동안 마이크로RNA가 어떻게 유전자를 인식하는 지에 대하여 연구를 진행해 왔다. 이전 연구에서 마이크로RNA의 6번째 염기서열인 피봇(pivot)이 중요하다는 사실을 밝혔고, 이번 연구를 통해 피봇 위치에 변형을 가하여 siRNA가 마이크로 RNA처럼 작용하지 못하게 하는 기술(siRNA-6pi)을 개발했다. 이 기술은 siRNA의 표적 유전자에 대한 억제 치료 효과는 유지하면서도, 체내 마이크로RNA로 오작용하여 일으키는 부작용 기능은 완벽히 없애는 기술이다. 이 기술을 통해 RNA 간섭 물질을 안전한 치료제로 상용화 할 수 있을 것으로 기대된다.
연구팀은 이번 연구 결과를 계기로 산학 공동 연구팀을 구성하고, 이 기술이 암을 비롯한 난치병 치료에 응용될 수 있도록 기술 이전 및 상용화에 노력을 기울일 예정이다.
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