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숙명여대 생명시스템학부 임준형(사진) 교수 연구팀은 근감소증을 비롯한 근육 관련 난치성 질환 치료제 개발에 활용될 수 있는 차세대 근육질환 치료 플랫폼 제시했다.
연구팀에 따르면, 최근 신약 개발 분야에서 질병을 유발하는 단백질의 기능을 억제하는 기존 방식에서 나아가 세포 내에서 직접 제거하는 표적 단백질 분해 기술이 차세대 치료 전략으로 주목받고 있다. 대표 기술인 프로탁(PROTAC)은 세포 내 유비퀴틴-프로테아좀 시스템(UPS, Ubiquitin-Proteasome System)을 이용해 표적 단백질을 선택적으로 분해하는 방식으로, 기존 저해제로 조절하기 어려웠던 단백질까지 표적으로 삼을 수 있다는 장점이 있다.
연구팀은 AI 기반 가상 스크리닝과 화학생물학적 분석을 통해 KLHL41에 결합하는 새로운 리간드를 발굴하고, 이를 활용해 근육 세포에서 선택적으로 표적 단백질을 분해할 수 있는 프로탁 분자를 설계했다. 또한, 세포 실험과 동물 실험을 통해 이 기술이 근육 선택적 단백질 분해에 활용될 수 있다는 사실을 확인했다.
이번 연구는 기존 프로탁 기술의 조직 선택성 한계를 극복하고, 근육 질환 치료제 개발을 위한 새로운 분자 플랫폼을 제시했다는 점에서 의미가 있다.
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연구 개요 이미지. |
임준형 교수는 “KLHL41 리간드가 근육 특이적 단백질 분해제를 설계하는 플랫폼으로 활용될 수 있음을 보여준 성과”라며 “향후 근육 질환 관련 단백질을 표적으로 하는 치료제 개발과 조직 선택적 표적 단백질 분해 기술 확장에 기여할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
한편, 이번 연구는 강원대 박종민 교수, 서울대 이주용·박한검 교수 연구팀과의 공동 연구로 수행됐다. 연구 성과는 세계적 권위의 국제학술지 Nature Communications(IF 15.7, JCR 상위 7%)에 2026년 5월 게재됐다.
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